美國家科學院報告支持基因編輯人類胚胎

2月15日，美國國家科學院出臺報告，關于“是否應該將基因編輯技術應用于設計嬰兒”的這一問題，鄭重給出如下結論：“應該允許科學家修改人類胚胎，以消除鐮狀細胞性貧血等毀滅性遺傳疾病”；同時強烈建議，“一旦基因編輯技術充分應用于人類，當同步設定適當的限制條件。”

順應趨勢之舉

基因治療并非新鮮事。CRISPR Cas-9技術的蓬勃發展，讓改變基因更加容易。研究人員能夠瞄準特定的DNA（脫氧核糖核酸）區域添加或去除特定基因，這種有用的研究工具很適合治療人類遺傳疾病。

報告共同主席、威斯康辛大學麥迪遜分校生物倫理學家阿爾塔·查洛說，科學進步使設計嬰兒成為可能。“我們非常清楚，醫療旅行在全球已經成為事實。”查洛補充說，一旦人類基因編輯被證明是有效的，在幾乎沒有法規限制的國家，臨床醫生就可以開始修改胚胎并將其植入患者體內。“我們當然不想看到同樣的事情發生在美國。”

在一定程度上，國家科學院的建議是試圖避免上述狀況。

嚴控中“開綠燈”

考慮到這是個涉及到大量科學、倫理和法律問題的重大課題，組織者給出的結論是，科學家還不應該對已經受精的胚胎進行種系編輯。但他們決定，“可以接受以基礎研究為由頭的胚胎編輯實驗”。

查洛解釋說：“到目前為止，我們一直在說的只是假設，我們不是說‘你應該’或者‘你必須’怎樣，但我們說，如果你符合既定標準，就被允許做這樣的事。”

最新報告建立在最早的共識基礎上，概述了科學家在未來面臨的嚴格限制。報告呼吁國際合作、嚴格的監管監督框架、公眾參與決定權，以及對基因編輯兒童的長期隨訪。

仍存在技術風險

報告指出，基因編輯治療存在一定的風險，有一種“脫靶效應”容易造成其他非目標基因被修改。

報告作者說，監管機構必須在每個案例的基礎上權衡這類風險和治療效果。

除了“脫靶效應”，嘗試對胚胎進行基因編輯，也可能無意中導致經過處理的和未經處理的細胞發生融合。“這是小鼠研究中最常見的問題。”報告共同作者、倫敦弗朗西斯·克里克研究所的羅賓·洛維奇-巴奇如是說。

《自然》雜志在報道中披露，過去一年中，研究人員已經在理解和預防基因編輯技術導致意外突變的方法上取得了進展，而這類預防突變的方法，是編輯人類胚胎正式獲準之前的必要步驟。

不支持增強型編輯

該報告補充說，現在，基因編輯技術不應該用于增強人類智能等非治療性目的，因為這樣做被認為是不公平的。

但治療疾病和增強功能之間的邊界往往很模糊。例如，研究人員已經表明，被稱為GRIN2B的基因與自閉癥譜系障礙有關，而體內GRIN2B蛋白突變量的增加與認知能力的提高有關。哈佛大學遺傳學家喬治·車遲認為，修飾該基因以防止自閉癥的發生，其結果很可能是受助者的能力相比一般人群得到增強。

車遲認為，該報告的有關建議是明智的。遵循正常的藥物審批途徑，在法定程序中，基因編輯作為治療方式可以被充分測試并在醫療病例中得到不斷完善。“很高興看到國家科學院和許多組織正在試圖積極解決這個遲早要面臨的問題。”

（科技日報北京2月15日電）